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Un recettore di nuova identificazione chiamato AAVR2 apre nuove vie di ingresso per i vettori di terapia genica AAV, riducendo potenzialmente il fabbisogno di dosi elevate e pericolose.
Una revisione completa del 2025 rivela come l'editing genico, gli oligonucleotidi antisenso e le piccole molecole stiano avanzando verso gli studi clinici per la DM1.
La perdita dell'udito legata all'età colpisce milioni di persone over 50 ed è associata a demenza e depressione. Il test di Rinne rimane uno strumento clinico fondamentale per lo screening.
Un aggiornamento di GeneReviews illustra le basi genetiche della Sindrome di Temple, i rischi cardiometabolici e le strategie di gestione completa per i clinici.
Il più completo aggiornamento sulla sindrome dell'occhio secco dal 2017 rivela nuovi sottotipi, biomarcatori e percorsi terapeutici in 7 principali domini di ricerca.
Una terapia con vescicole extracellulari compatibile con le norme GMP, derivata da cellule staminali del midollo osseo, previene la fibrosi cardiaca e preserva la funzione cardiaca dopo un infarto.
Un circuito auto-amplificante tra i nervi e i fibroblasti associati al cancro alimenta la progressione del cancro colorettale — e bloccarlo migliora la sopravvivenza nei topi.
Le terapie emergenti a base genica e quelle mirate alle proteine stanno ridefinendo il trattamento dell'ipertrigliceridemia grave, uno dei principali fattori scatenanti della pancreatite e delle malattie cardiovascolari.
Uno studio su larga scala condotto su 5.824 adulti anziani rileva che la bassa forza di presa e il sottopeso aumentano indipendentemente il rischio di insonnia e, combinati insieme, producono i tassi più elevati.
La privazione totale acuta del sonno compromette il controllo del veicolo nel giro di pochi minuti, raggiungendo un livello di deterioramento paragonabile a quello osservato con tassi alcolemici pericolosamente elevati.
La compromissione dell'autofagia mediata da TFEB rende i reni anziani molto più vulnerabili al danno settico — e un analogo della curcumina potrebbe invertire questo processo.
Un nuovo sistema di nanoparticelle a base di resveratrolo rivestite con membrana piastrinica attiva *FOXM1* per ripristinare la funzione mitocondriale e arrestare la senescenza vascolare nei topi aterosclerotici.
