Le Sildénafil Découvert comme Premier Candidat Médicamenteux pour le Syndrome de Leigh Fatal
Un criblage pharmacologique basé sur des iPSC portant sur 5 632 composés a identifié le sildénafil comme traitement du syndrome de Leigh, avec des bénéfices démontrés dans des cellules, des modèles animaux et chez 6 patients.
