Sildenafil als erster Wirkstoffkandidat gegen das tödliche Leigh-Syndrom entdeckt
Ein auf iPSC basierendes Wirkstoff-Screening von 5.632 Verbindungen identifizierte Sildenafil als Behandlungsoption für das Leigh-Syndrom, mit nachgewiesenen Vorteilen in Zellen, Tiermodellen und 6 Patienten.
