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Le premier essai humain de la thérapie génique HSPC pour la cystinose montre un profil de sécurité acceptable et une réduction des niveaux de cystine chez 6 patients adultes.
Une revue exhaustive de 2025 détaille comment la thérapie génique, les avancées en matière de greffe et le dépistage néonatal transforment le pronostic de cette maladie cérébrale fatale.
Une revue de référence révèle comment les composés bioactifs du lait maternel programment le microbiote intestinal du nourrisson, son immunité et son risque de maladies à long terme.
Une revue exhaustive révèle que les défaillances du contrôle qualité mitochondrial précèdent les lésions rénales dans le diabète, mettant en lumière de nouvelles cibles thérapeutiques prometteuses.
Le blocage de l'enzyme consommatrice de NAD+ CD38 dans les péricytes du plexus choroïde rajeunit le LCR et restaure la mémoire hippocampique chez les souris âgées.
Une élévation du CD38 dans les monocytes épuise le NAD+ et favorise la fibrose dans les néoplasmes myéloprolifératifs — bloquer le CD38 ou augmenter le NAD+ pourrait inverser la maladie.
Des monocytes épuisés transmettent leur état dysfonctionnel à des cellules voisines saines par contact direct, avec CD38 et mTOR comme acteurs centraux.
De nouvelles directives de l'ESHRE définissent les meilleures pratiques en matière de cryoconservation du tissu testiculaire chez les enfants devant subir des thérapies gonadotoxiques, couvrant les critères d'éligibilité, le conseil et les protocoles de biopsie.
Une biobanque de 260 organoïdes révèle que les statines ciblent le cancer du pancréas chimiorésistant en perturbant les voies du cholestérol et de la glycosylation.
Une étude portant sur plus de 6 000 organoïdes associe des phénotypes cellulaires spécifiques à la microcéphalie, la polymicrogyrie, l'épilepsie et la déficience intellectuelle, avec une précision de classification de 92 %.
Un criblage génétique direct chez la souris révèle que l'hélicase HELZ2 dégrade l'ARNm de APOB, établissant un lien entre la stabilité de l'ARN, la stéatose hépatique et le risque de maladie cardiovasculaire.
De nouvelles recherches révèlent que l'état moléculaire des neurones immatures dans l'hippocampe vieillissant prédit la résilience cognitive — et pas seulement leur nombre.
