Le traitement précoce transforme la tyrosinémie de type I : d'une maladie fatale à une condition gérable
Le dépistage néonatal combiné à la thérapie par nitisinone a permis de porter les taux de survie au-delà de 90 %, en prévenant l'insuffisance hépatique, les crises neurologiques et le décès précoce.
