Terapia Gênica Restaura Células da Visão em Modelo Murino de Doença Ocular Rara
Primeira terapia gênica bem-sucedida para aniridia aumenta a espessura da retina e ativa vias visuais essenciais em camundongos.
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Primeira terapia gênica bem-sucedida para aniridia aumenta a espessura da retina e ativa vias visuais essenciais em camundongos.
A terapia gênica com AAV restaurou com sucesso a função retiniana e melhorou a visão em ratos com retinite pigmentosa associada ao *LRAT*.
Um novo mapeamento espacial revela como vetores de terapia gênica afetam de forma diferente a função hepática e o metabolismo em homens e mulheres.
Pesquisadores propõem planos de pagamento de 30 anos com uso de securitização para tornar terapias gênicas caras mais acessíveis, garantindo ao mesmo tempo sua eficácia.
Nova pesquisa mostra que a maioria dos adultos espanhóis possui anticorpos capazes de bloquear terapias gênicas promissoras, evidenciando a necessidade de testes personalizados.
Pesquisadores desenvolveram uma terapia gênica tópica com CRISPR que previne o crescimento de vasos sanguíneos que ameaçam a visão em córneas lesionadas.
Pesquisadores desenvolvem vocabulário padronizado para ajudar pacientes e médicos a se comunicarem sobre terapias genéticas com CRISPR para doenças raras.
Tecnologia mRNA inovadora demonstra produção superior de proteínas e reações imunológicas reduzidas em estudos pré-clínicos.
Uma retrospectiva de 30 anos de avanços revolucionários em biotecnologia que moldaram a medicina moderna e a ciência da longevidade.
Técnica revolucionária sintetiza 10 quadrilhões de sequências de DNA simultaneamente, com potencial para acelerar o desenvolvimento da medicina personalizada.
Cientistas modificaram a *E. coli* para produzir óxido nítrico dentro de tumores, melhorando significativamente a resposta do sistema imunológico ao tratamento do câncer.
Novos editores de base minimamente evoluídos demonstram maior precisão e eficiência, com potencial para impulsionar terapias genéticas para doenças relacionadas à idade.