Terapia Combinada para AME Mostra Promessa: Terapia Gênica Associada a Medicamento Oral Melhora os Desfechos
Estudo do mundo real com 20 crianças mostra que a adição de risdiplam após terapia gênica melhorou a função motora, respiratória e de deglutição na atrofia muscular espinhal.
