Transplantes de Células-Tronco Demonstram Benefício Clínico em Doença Metabólica Rara da Infância
Um estudo multicêntrico com 21 pacientes constata que o HSCT melhora os principais sintomas da alfa-manosidose com mortalidade zero, embora os ganhos no neurodesenvolvimento necessitem de um acompanhamento mais prolongado.
