Longevity & AgingLe cellule staminali dell'occhio adulto ripristinano la vista nei ratti e aprono la strada alle sperimentazioni sull'uomo per la AMD secca
La degenerazione maculare senile secca colpisce circa 170 milioni di persone, e i farmaci attuali si limitano a rallentarne la progressione senza ripristinare la vista. I ricercatori descrivono il pacchetto preclinico alla base di uno studio di fase 1/2a autorizzato dalla FDA su RPESC-RPE-4W, una terapia cellulare ottenuta da cellule staminali adulte dell'epitelio pigmentato retinico prelevate da occhi donati. Prodotte secondo le norme GMP, le cellule hanno soddisfatto i criteri di rilascio per identità, purezza e potenza in tutte le linee di donatori. Nei ratti Royal College of Surgeons, l'iniezione subretinica ha prodotto un recupero duraturo dell'acuità visiva fino al giorno 180 e ha risparmiato temporaneamente i fotorecettori. Nei ratti immunodeficienti seguiti per nove mesi non si sono osservati tumori né eventi avversi correlati al prodotto, e le cellule umane sono rimaste esclusivamente nell'occhio in cui erano state iniettate. Il lavoro offre una tabella di marcia per portare la terapia cellulare in clinica.
