FDA Approva il Primo Trattamento in Assoluto per l'Infezione Mortale da Virus dell'Epatite D

L'infezione cronica da virus dell'epatite D (HDV) è la forma più aggressiva di epatite virale, poiché accelera drasticamente la progressione della malattia epatica, la cirrosi e l'insufficienza epatica rispetto alla sola epatite B. Per decenni, i pazienti negli Stati Uniti non hanno avuto alcun trattamento approvato dalla FDA. Questo è cambiato quando la FDA ha concesso l'approvazione accelerata a bulevirtide (Hepcludex), un antivirale iniettabile first-in-class sviluppato da Gilead Sciences.

Bulevirtide agisce bloccando l'ingresso sia di HBV che di HDV nelle cellule epatiche, intervenendo sul meccanismo alla base della co-infezione. L'approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III MYR301, uno studio multicentrico, randomizzato e in aperto. A 48 settimane, il 48% dei pazienti che ricevevano bulevirtide in modo immediato ha raggiunto l'endpoint combinato — HDV RNA non rilevabile o una riduzione significativa della carica virale insieme alla normalizzazione dell'ALT, un enzima epatico fondamentale — rispetto ad appena il 2% nel gruppo a trattamento differito.

I dati a lungo termine hanno mostrato un miglioramento continuo: il 36% presentava HDV RNA non rilevabile a 96 settimane, una percentuale salita al 50% a 144 settimane. Si tratta di traguardi rilevanti per una malattia nota per la rapida progressione verso gravi complicanze epatiche. Gli effetti collaterali più comuni includevano reazioni in sede di iniezione, cefalea, dolore addominale, affaticamento e prurito — un profilo di sicurezza gestibile rispetto alla gravità della malattia.

Per i circa 40.000 americani affetti da HDV cronico, questa approvazione rappresenta una svolta decisiva. In precedenza, l'uso off-label dell'interferone pegilato era l'unica opzione disponibile, con efficacia limitata e scarsa tollerabilità. Bulevirtide offre un'alternativa mirata e meglio tollerata, rispondendo a un reale bisogno terapeutico insoddisfatto.

Si applicano alcune avvertenze importanti: il farmaco riporta un avviso in riquadro riguardo al rischio di grave rebound virale in caso di sospensione, che richiede almeno sei mesi di monitoraggio epatico dopo la cessazione del trattamento. L'approvazione è accelerata, il che significa che la sua continuazione dipende dagli esiti degli studi di conferma. I pazienti con cirrosi scompensata sono attualmente esclusi dall'indicazione.