Studio della Duke University testa un biomarcatore ematico per individuare l'Alzheimer prima della comparsa dei sintomi

La malattia di Alzheimer colpisce decine di milioni di persone in tutto il mondo, eppure non esiste ancora né una cura né una terapia in grado di modificare il decorso della malattia. Una delle ragioni principali di questo divario è che la patologia viene quasi sempre diagnosticata dopo che si sono già verificati danni neurologici irreversibili. Individuare l'Alzheimer precocemente — idealmente prima che emergano i sintomi clinici — è considerato uno dei fronti più importanti nella ricerca sulla demenza e un prerequisito per un trattamento preventivo efficace.

Questo trial clinico completato dalla Duke University si proponeva di valutare un biomarcatore ematico in grado di stratificare i pazienti con Alzheimer rispetto a volontari cognitivamente sani. Gli esami del sangue sono strumenti molto più pratici e scalabili rispetto agli attuali strumenti diagnostici come la PET o l'analisi del liquido cerebrospinale, che sono costosi, invasivi e inaccessibili alla maggior parte dei pazienti. Un biomarcatore ematico validato potrebbe cambiare radicalmente il modo in cui il rischio precoce di Alzheimer viene valutato nella pratica clinica di routine.

Lo studio ha arruolato 21 partecipanti e si è svolto dal marzo 2018 al luglio 2019. Sebbene l'abstract non specifichi quale biomarcatore fosse stato testato né riveli risultati quantitativi, il trial è stato concepito come uno studio di stratificazione proof-of-concept — volto essenzialmente a verificare se la misurazione su base ematica sia in grado di distinguere in modo significativo i soggetti con Alzheimer da quelli senza la malattia.

Se il biomarcatore avesse mostrato buone prestazioni, i risultati potrebbero orientare la progettazione di studi di validazione su larga scala e, in ultima analisi, supportare lo sviluppo di strumenti di screening scalabili. Ciò è particolarmente rilevante ora che diversi candidati farmacologici in grado di modificare il decorso della malattia stanno avanzando nelle pipeline cliniche — tutti dipendenti dall'arruolamento di pazienti in una fase sufficientemente precoce affinché il trattamento possa essere efficace.

Tuttavia, con soli 21 partecipanti, la potenza statistica è intrinsecamente limitata e nessun dato sui risultati è disponibile pubblicamente dal solo abstract. Il campione ridotto, il disegno monoistituzionale e l'assenza di esiti pubblicati temperano l'entusiasmo. Questo trial va inteso come uno studio preliminare di rilevazione del segnale, piuttosto che come un lavoro di validazione definitivo.