Il farmaco per il diabete Tirzepatide mostra risultati promettenti per un raro disturbo dell'accumulo di grasso

La lipodistrofia parziale è una rara condizione genetica in cui il corpo perde la capacità di immagazzinare correttamente il grasso, costringendo i lipidi in eccesso negli organi come il fegato e i muscoli. Questo provoca una grave resistenza all'insulina e complicanze metaboliche notoriamente difficili da trattare, con un solo farmaco specifico attualmente approvato.

I ricercatori di Cambridge hanno condotto uno studio retrospettivo su 40 pazienti con varie forme di lipodistrofia parziale che avevano ricevuto un trattamento con tirzepatide tra il 2022 e il 2025. La maggioranza erano donne di mezza età con diversi sottotipi genetici della condizione.

Dopo un follow-up mediano di 9,5 mesi, i risultati sono stati notevoli. I pazienti hanno perso in media 8,2 kg, i livelli di HbA1c sono scesi da 65 a 52 mmol/mol (indicando un controllo glicemico nettamente migliorato) e i livelli di trigliceridi sono diminuiti significativamente. Ancora più sorprendente, il fabbisogno giornaliero di insulina è crollato da una media di 177,5 unità a sole 58 unità, una riduzione di quasi il 70%.

Questi risultati suggeriscono che il tirzepatide potrebbe rivoluzionare il trattamento di questa condizione complessa. Un migliore controllo metabolico nei pazienti con lipodistrofia potrebbe ridurre il rischio di complicanze diabetiche, malattie cardiovascolari e problemi epatici, estendendo potenzialmente sia gli anni di vita in salute che l'aspettativa di vita per le persone affette da questi rari disturbi.

Tuttavia, si è trattato di uno studio osservazionale di piccole dimensioni, privo di un gruppo di controllo. I ricercatori riconoscono che sono necessari studi controllati e su scala più ampia per confermare questi risultati promettenti e determinare i tempi ottimali per l'avvio del trattamento.