Longevity & AgingLa Terapia Genica a Dose Singola Riduce il Colesterolo LDL del 68% in uno Studio sui Primati
Una singola iniezione di una terapia sperimentale basata su CRISPR chiamata STX-1150 ha ridotto il LDL colesterolo fino al 68% e una proteina chiave nella regolazione del colesterolo fino al 90% nei primati non umani. È notevole che anche la dose più bassa abbia mantenuto una riduzione del LDL superiore al 50% per oltre 22 mesi, con effetti ancora in corso. A differenza dell'editing genico tradizionale, questo approccio silenzia i geni senza alterare permanentemente il DNA, colpendo il fegato tramite nanoparticelle lipidiche. La terapia non ha mostrato effetti off-target significativi né tossicità epatica nei test preclinici. È ora in corso il reclutamento per un primo trial di Fase 1 sull'uomo in Australia, con siti pianificati anche in Nuova Zelanda. Per i milioni di persone a rischio a causa delle malattie cardiovascolari legate all'LDL elevato, un trattamento duraturo a dose singola potrebbe rappresentare una svolta rispetto alle statine quotidiane o alle iniezioni bisettimanali.
