Longevity & AgingNuova Biobanca di Organoidi Tumorali Identifica MCL-1 come Bersaglio Farmacologico nei Sarcomi Rari
I ricercatori del Princess Máxima Center hanno creato la prima biobanca al mondo di organoidi tumorali derivati da pazienti (tumoroidi) ottenuti da sarcomi a piccole cellule rotonde (SRCS), tumori rari e altamente aggressivi che colpiscono prevalentemente bambini e giovani adulti. La biobanca comprende tumori con riarrangiamenti EWSR1::FLI1, EWSR1::ERG, EWSR1::FEV, CIC::DUX4 e BCOR. I tumoroidi hanno mantenuto fedelmente l'istologia, le traslocazioni cromosomiche, l'espressione dei geni marcatori e l'eterogeneità cellulare dei tumori originali dei pazienti nel corso di colture a lungo termine. Lo screening farmacologico sull'intera biobanca ha evidenziato sensibilità ai farmaci specifiche per ciascun sottotipo: in particolare, i sarcomi CIC::DUX4 risultano selettivamente vulnerabili agli inibitori di MCL-1, una classe di agenti anti-apoptotici mirati, aprendo così una potenziale nuova strategia terapeutica per un sottotipo di sarcoma che risponde scarsamente alla chemioterapia standard.
