Longevity & AgingLuspatercept aiuta circa la metà dei pazienti con MDS a rischio più basso e dipendenti da trasfusioni a raggiungere l'indipendenza trasfusionale
L'anemia è il problema principale nelle sindromi mielodisplastiche a rischio più basso (LR-MDS), e molti pazienti finiscono per dipendere dalle trasfusioni di globuli rossi. Questa prima meta-analisi su luspatercept ha riunito 20 studi e coorti del mondo reale, per un totale di 3.455 pazienti. Circa il 50% ha raggiunto l'indipendenza trasfusionale (TI) a 8 settimane. I tassi erano più alti nei pazienti con sideroblasti ad anello (RS+, circa il 58% contro il 43% in quelli senza) e in quelli con un basso carico trasfusionale (circa il 73% contro il 39% con un carico elevato). La TI è scesa a circa il 36% a 24 settimane, e circa il 51% ha ottenuto un miglioramento ematologico eritroide. Gli effetti collaterali più comuni sono stati edema periferico, diarrea, mal di schiena e affaticamento. Gli eventi avversi gravi, in aggregato, sono risultati pari al 28%. L'eterogeneità tra gli studi era molto elevata, quindi le stime sono approssimative.
