ORION-13 è il primo trial controllato randomizzato a testare inclisiran — un siRNA iniettabile due volte l'anno che silenzia il PCSK9 epatico — in adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Tredici pazienti in terapia con statine alla dose massima tollerata sono stati randomizzati con rapporto 2:1 a inclisiran 300 mg o placebo per un anno. Inclisiran ha prodotto una riduzione di LDL-C aggiustata per placebo del 33,3% al giorno 330, con una riduzione del PCSK9 del 60,2%. Due terzi degli adolescenti trattati hanno ottenuto una riduzione di LDL-C superiore al 15%. Non si sono verificati eventi avversi gravi né interruzioni del trattamento. I risultati suggeriscono che inclisiran potrebbe ampliare in modo significativo le opzioni terapeutiche per gli adolescenti affetti da questa condizione genetica pericolosa per la vita e difficile da trattare.
