Longevity & AgingLe cellule CAR T in vivo potrebbero rendere l'immunoterapia ingegnerizzata più rapida e semplice
La terapia con cellule CAR T funziona bene nei tumori del sangue, ma richiede una chemioterapia per eliminare le cellule immunitarie già presenti e settimane di costosa produzione in laboratorio presso centri specializzati. Questa revisione di esperti esamina un approccio più recente: inserire le istruzioni genetiche direttamente nel circolo sanguigno del paziente, in modo che i linfociti T diventino cellule CAR T all'interno dell'organismo. Gli autori descrivono gli strumenti di somministrazione, tra cui particelle virali, nanoparticelle lipidiche e RNA modificato, e riassumono i primi dati preclinici e clinici che mostrano un'ingegnerizzazione in vivo riuscita e alcune risposte antitumorali. Illustrano inoltre i principali ostacoli: il raggiungimento delle cellule giuste, la sicurezza genomica, il comportamento del farmaco nell'organismo, le reazioni immunitarie dell'ospite e gli aspetti regolatori. Secondo gli autori, in futuro l'approccio potrebbe estendersi oltre il cancro, fino ad autoimmunità, infezioni croniche e medicina rigenerativa, anche se il settore è ancora agli esordi.
