Longevity & AgingPrimo paziente con Parkinson trattato con un farmaco che elimina i mitocondri danneggiati
Mission Therapeutics ha somministrato la dose al primo paziente in uno studio di Fase 1b su MTX325, un farmaco orale in grado di penetrare nel cervello che blocca USP30, un enzima che rallenta la rimozione dei mitocondri danneggiati. I mitocondri sono le centrali energetiche della cellula, e le cellule eliminano quelli difettosi attraverso un processo di pulizia chiamato mitofagia. Rimuovendo questo freno, il farmaco mira ad aiutare i neuroni a mantenersi in salute, ridurre l'infiammazione e, possibilmente, rallentare la malattia di Parkinson. Lo studio arruolerà 36 persone con malattia di Parkinson da lieve a moderata nel Regno Unito, in Europa e in Australia. È progettato per verificare la proof-of-mechanism, cioè se il farmaco agisce nelle persone come ha fatto nei topi, utilizzando biomarcatori, imaging e misure di sicurezza anziché il sollievo dei sintomi. La presentazione dei dati è prevista per la fine del 2027. Poiché il declino mitocondriale è legato all'invecchiamento, questo approccio potrebbe essere testato anche in altre condizioni legate all'età. Siamo ancora in una fase molto precoce.
