Longevity & AgingLa FDA Approva il Primo Farmaco per la Carenza di MCT8 che Aggira il Trasportatore Tiroideo Difettoso
La FDA ha approvato Emcitate (tiratricol) come primo trattamento per la deficienza di MCT8, una rara malattia genetica legata al cromosoma X che colpisce principalmente i maschi. La condizione impedisce all'ormone tiroideo di raggiungere il cervello, causando disabilità intellettiva, incapacità di camminare o parlare, e gravi stress cardiovascolari e metabolici. Il tiratricol agisce entrando nelle cellule senza ricorrere al trasportatore MCT8 difettoso, riducendo l'eccesso di ormone tiroideo nel flusso sanguigno. Due studi clinici, tra cui un trial controllato randomizzato, hanno evidenziato riduzioni nei livelli di ormone tiroideo e miglioramenti nella frequenza cardiaca e nella pressione sanguigna. Il farmaco viene assunto una volta al giorno sotto forma di sospensione liquida, accessibile anche ai pazienti con difficoltà di deglutizione.
