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La terapia genica di riprogrammazione epigenetica mostra i primi miglioramenti della vista nel primo studio sull'uomo per il glaucomaLongevity & Aging

La terapia genica di riprogrammazione epigenetica mostra i primi miglioramenti della vista nel primo studio sull'uomo per il glaucoma

Life Biosciences ha rilasciato i dati intermedi del primo studio sull'uomo di riprogrammazione epigenetica parziale. La terapia, ER-100, consiste in una singola iniezione nell'occhio che veicola tre geni di riprogrammazione (OCT4, SOX2 e KLF4, noti come OSK). Compresse giornaliere di doxiciclina attivano i geni per 56 giorni. Tre persone con glaucoma ad angolo aperto, una delle principali cause di cecità negli adulti più anziani, hanno ricevuto la dose più bassa. Il trattamento è stato ben tollerato, senza tossicità dose-limitanti né eventi avversi gravi. Due dei tre partecipanti hanno mostrato un miglioramento dei punteggi del campo visivo al Giorno 56. I revisori della sicurezza hanno autorizzato il passaggio dello studio a una dose più alta. Si tratta di un piccolo studio di sicurezza di Fase 1 in aperto, quindi i segnali relativi alla vista sono preliminari e potrebbero dipendere dal caso o da altri fattori. Resta comunque il primo test sull'uomo di un'idea studiata da tempo negli animali: azzerare le alterazioni epigenetiche legate all'età che danneggiano le cellule, con la possibilità di ripristinare funzioni ritenute perse in modo permanente.

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