Cancer ResearchCellule Staminali Modificate con CRISPR Proteggono le Cellule del Sangue Sane Mentre Attaccano la Leucemia
I ricercatori della Washington University hanno utilizzato CRISPR per rimuovere la proteina CD33 dalle cellule staminali di donatori prima di trapiantarle in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica. Il problema nel trattare questi tumori del sangue aggressivi è che le terapie CAR-T mirate alle cellule cancerose distruggono anche le cellule staminali ematiche sane che esprimono la stessa proteina. Modificando le cellule del donatore in modo che siano prive di CD33, le cellule trapiantate sane diventano invisibili ai trattamenti diretti contro CD33. In uno studio clinico su 30 pazienti condotto in 15 centri negli Stati Uniti e in Canada, le cellule modificate si sono attecchite con successo e sembrano proteggere le cellule ematiche sane. I risultati, pubblicati su Nature Medicine, suggeriscono che questo approccio potrebbe essere combinato con la terapia CAR-T anti-CD33 in futuri studi clinici, rendendo potenzialmente il trattamento sia più sicuro che più efficace per tumori che attualmente dispongono di opzioni molto limitate dopo il fallimento del trapianto.
