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L'iniezione sottocutanea a RNAi di Arrowhead riduce del 73% la tau nel liquido cerebrospinale in volontari saniLongevity & Aging

L'iniezione sottocutanea a RNAi di Arrowhead riduce del 73% la tau nel liquido cerebrospinale in volontari sani

Arrowhead Pharmaceuticals riporta i primi risultati di ARO-MAPT, un farmaco a interferenza dell'RNA che riduce la produzione di tau, la proteina che si accumula in modo anomalo nella malattia di Alzheimer e nelle tauopatie correlate. Somministrato con un'iniezione sottocutanea, nei volontari sani sembra aver attraversato la barriera ematoencefalica. Alla dose più alta, la tau media nel liquido cerebrospinale è diminuita del 73% al giorno 105, cioè 90 giorni dopo l'ultima dose, e un partecipante ha raggiunto l'85%. Il farmaco è stato nel complesso ben tollerato, con effetti collaterali perlopiù lievi, come reazioni nel sito di iniezione, e non sono stati segnalati eventi avversi gravi. La durata dell'effetto suggerisce che la somministrazione potrebbe avvenire anche solo ogni tre mesi. Il grande limite è che questi dati provengono soltanto da persone sane. Resta ancora da verificare se la riduzione della tau migliori la cognizione o rallenti la progressione dell'Alzheimer; i dati sui pazienti sono attesi nel 2027.

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