Due startup RNA iniziano a testare terapie CAR-T in vivo per le malattie autoimmuni

Due aziende biotecnologiche hanno avviato sperimentazioni cliniche per testare terapie CAR-T in vivo rivoluzionarie per le malattie autoimmuni, segnando un traguardo significativo nella medicina personalizzata. Immorna, azienda con sede in Cina, ha recentemente trattato un paziente affetto da sclerosi sistemica utilizzando il proprio approccio basato su RNA, affiancandosi a un'altra startup in questo competitivo spazio terapeutico.

La terapia CAR-T tradizionale richiede l'estrazione delle cellule immunitarie del paziente, la loro modifica genetica in laboratorio e la reinfusione — un processo complesso e costoso. La terapia CAR-T in vivo mira a riprogrammare le cellule immunitarie direttamente all'interno del corpo utilizzando RNA o altri metodi di somministrazione, rendendo potenzialmente questi trattamenti più accessibili e convenienti.

Questo sviluppo è particolarmente importante per i pazienti affetti da malattie autoimmuni, che spesso si trovano di fronte a opzioni terapeutiche limitate e a sintomi progressivi. La sclerosi sistemica, la condizione trattata da Immorna, è una rara malattia autoimmune che causa un indurimento della pelle e degli organi interni, con esiti a lungo termine sfavorevoli.

L'ingresso in fase clinica di questi approcci basati su RNA rappresenta la convergenza di diverse tecnologie all'avanguardia: l'ingegneria delle cellule CAR-T, le terapie a base di RNA e la somministrazione mirata di farmaci. In caso di successo, queste terapie potrebbero trasformare i paradigmi di trattamento per molteplici condizioni autoimmuni, tra cui l'artrite reumatoide, il lupus e la sclerosi multipla.

Tuttavia, rimangono sfide significative. La somministrazione in vivo deve garantire un targeting preciso evitando al contempo effetti fuori bersaglio. La tecnologia è ancora sperimentale e i profili di sicurezza necessitano di una valutazione approfondita. Inoltre, l'articolo fornisce dettagli limitati riguardo al disegno dello studio, ai criteri di selezione dei pazienti e ai risultati preliminari, rendendo difficile una valutazione esaustiva in questa fase iniziale.