La Terapia con Cellule Staminali Ripristina la Vista e Ripara la Retina in uno Studio sulla Atrofia Geografica

La atrofia geografica, la forma avanzata della degenerazione maculare legata all'età, colpisce milioni di adulti anziani e causa una perdita irreversibile della visione centrale. Fino ad oggi, la maggior parte dei trattamenti approvati si è concentrata esclusivamente sul rallentamento della progressione della morte delle cellule retiniche, senza ripristinare ciò che è già andato perduto. ASP7317 rappresenta un paradigma potenzialmente nuovo: una terapia finalizzata alla riparazione del tessuto retinico danneggiato mediante cellule dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) derivate da cellule staminali embrionali umane.

In questo trial di fase Ib, nove pazienti con GA grave e significativa compromissione visiva hanno ricevuto una singola iniezione sottoretinica di ASP7317 in seguito a vitrectomia. I pazienti sono stati suddivisi in tre coorti di dosaggio. A 52 settimane, tutti e tre i gruppi hanno mostrato un miglioramento della migliore acuità visiva corretta (BCVA), con il gruppo a dose intermedia che ha ottenuto il guadagno maggiore, superiore a nove lettere visive. I miglioramenti osservati a 26 settimane sono stati in gran parte mantenuti nell'arco dell'intero anno di follow-up, sebbene il gruppo a dose bassa abbia mostrato un certo declino nel miglioramento medio nel tempo.

Oltre ai punteggi visivi, le immagini ottenute mediante tomografia a coerenza ottica hanno rivelato segni strutturali di preservazione retinica, tra cui un aumento dello spessore della membrana epitelio pigmentato retinico-membrana di Bruch — un marcatore anatomico che suggerisce una genuina riparazione tissutale piuttosto che una semplice stabilizzazione. L'area della lesione da GA è rimasta stabile in tutti i gruppi. Gli occhi controlaterali, utilizzati come comparatori interni, hanno generalmente mostrato un decorso peggiore, conferendo credibilità all'effetto del trattamento.

La terapia è stata ben tollerata. Gli eventi avversi erano coerenti con quelli attesi dalla procedura di vitrectomia stessa, senza segnali di sicurezza inattesi. Gli esiti riportati dai pazienti hanno inoltre indicato una stabilizzazione o un miglioramento della visione in tutte le coorti.

Si tratta di dati preliminari provenienti da un trial di dimensioni molto ridotte, e si applicano importanti avvertenze. I criteri ottimali di selezione dei pazienti — tra cui le dimensioni ideali della lesione e il posizionamento dell'iniezione — sono ancora in fase di studio. Sono necessari trial più ampi e controllati prima di una traduzione clinica. Ciononostante, per una malattia con poche opzioni realmente ripristinative, questi risultati preliminari rappresentano un segnale significativo che merita di essere seguito con attenzione.