Gli scienziati bloccano la proteina cerebrale che favorisce la diffusione del morbo di Parkinson

Il morbo di Parkinson colpisce oltre un milione di americani e, sebbene i trattamenti attuali gestiscano sintomi come tremori e problemi di equilibrio, nessuno ha dimostrato di rallentare la malattia stessa. Un nuovo studio della Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania, pubblicato sulla rivista Neuron, identifica un promettente bersaglio molecolare che potrebbe cambiare questa realtà.

Il protagonista è una proteina chiamata GPNMB — glycoprotein nonmetastatic melanoma B. I ricercatori hanno scoperto che quando i neuroni cerebrali vengono danneggiati dai processi correlati al Parkinson, le cellule immunitarie vicine, chiamate microglia, intensificano la produzione di GPNMB. Degli enzimi scindono quindi una parte della proteina, consentendole di viaggiare tra le cellule e accelerare la diffusione dei grumi tossici di alfa-sinucleina — il segno distintivo della patologia del morbo di Parkinson.

Questo crea un ciclo che si autoalimenta: l'alfa-sinucleina danneggia i neuroni, il che induce la microglia a rilasciare GPNMB, che a sua volta favorisce la diffusione dell'alfa-sinucleina ai neuroni sani, causando ulteriori danni. Il team ha sviluppato anticorpi monoclonali che prendono di mira GPNMB e li ha testati in esperimenti su neuroni in coltura. Gli anticorpi hanno interrotto con successo questo ciclo, impedendo alla proteina tossica di spostarsi tra le cellule.

Le implicazioni pratiche sono significative. Poiché molti pazienti affetti da Parkinson ricevono una diagnosi nelle fasi iniziali, quando i sintomi sono ancora lievi, una terapia che rallenti la progressione fin dall'inizio potrebbe preservare notevolmente la qualità della vita e la funzione cognitiva nel tempo. Questo approccio prende di mira il meccanismo della malattia stesso — non solo i sintomi a valle.

Tuttavia, si applicano importanti avvertenze. Questi risultati provengono da esperimenti preclinici di laboratorio su neuroni in coltura, non da modelli animali o sperimentazioni sull'uomo. Il salto dalla coltura cellulare al trattamento clinico è sostanziale e spesso richiede molto tempo. I ricercatori dovranno dimostrare sicurezza ed efficacia attraverso molteplici fasi di sviluppo prima che gli anticorpi anti-GPNMB possano raggiungere i pazienti. Ciononostante, questo rappresenta una direzione scientificamente fondata e innovativa nella ricerca sulle malattie neurodegenerative.