Un farmaco rivoluzionario per il cancro al pancreas raddoppia il tempo di sopravvivenza in uno studio di Fase 3

Revolution Medicines ha annunciato lunedì che il loro farmaco sperimentale daraxonrasib ha ottenuto risultati straordinari in uno studio di Fase 3 per il cancro al pancreas, raddoppiando i tempi di sopravvivenza dei pazienti rispetto al trattamento standard. Questa svolta è particolarmente significativa considerata la reputazione del cancro al pancreas come una delle neoplasie più letali, con tassi di sopravvivenza a cinque anni tipicamente inferiori al 10%.

Il daraxonrasib è un inibitore RAS, che prende di mira le proteine che controllano la crescita e la divisione cellulare. Le mutazioni RAS si verificano in circa il 90% dei tumori pancreatici, rendendo queste proteine dei fattori determinanti critici della malattia. I precedenti tentativi di colpire le proteine RAS erano stati in gran parte infruttuosi, tanto da guadagnarsi il soprannome di proteine "non farmacologizzabili", fino ai recenti progressi tecnologici.

Il successo dello studio registrativo di Fase 3 pone Revolution Medicines nella posizione di richiedere l'approvazione regolatoria alla FDA. Sebbene i dati completi dello studio non siano stati ancora resi pubblici, il raddoppio del tempo di sopravvivenza rappresenta un beneficio clinico sostanziale per i pazienti affetti da una malattia con opzioni terapeutiche estremamente limitate. Gli attuali trattamenti standard per il cancro pancreatico avanzato tipicamente prolungano la sopravvivenza solo di alcuni mesi.

Questo sviluppo potrebbe trasformare il trattamento del cancro al pancreas e offre speranza a migliaia di pazienti diagnosticati ogni anno. Il successo convalida inoltre l'approccio più ampio di prendere di mira le proteine RAS, aprendo potenzialmente la strada al trattamento di altri tumori RAS-dipendenti, inclusi i tumori del colon-retto e del polmone.

Rimangono tuttavia importanti dettagli ancora da chiarire, tra cui i tempi di sopravvivenza specifici, gli effetti collaterali, i criteri di selezione dei pazienti e le prestazioni del farmaco nei diversi stadi del cancro pancreatico. L'azienda prevede di presentare domanda di approvazione regolatoria, ma non è stata specificata la tempistica per la potenziale disponibilità sul mercato.