Le Iniezioni Ripetute di Cellule Staminali Mostrano Promettenti Risultati di Sicurezza per i Pazienti con SLA

La sclerosi laterale amiotrofica rimane una delle diagnosi più devastanti della medicina, con pazienti che affrontano una progressiva perdita dei motoneuroni, paralisi e una sopravvivenza mediana da due a cinque anni. I trattamenti approvati attualmente disponibili offrono benefici solo modesti, rendendo urgente la ricerca di terapie rigenerative o disease-modifying. Le cellule staminali mesenchimali hanno suscitato un interesse significativo per le loro potenziali proprietà neuroprotettive e antinfiammatorie, ma la strategia di dosaggio ottimale — in particolare se somministrazioni ripetute siano sicure — è rimasta finora poco chiara.

Questo trial di Fase 1/2 completato, sponsorizzato dalla Hadassah Medical Organization in Israele, ha arruolato 20 pazienti di età compresa tra 20 e 70 anni con diagnosi definitiva di ALS, un punteggio all'ALS Functional Rating Scale Revised di almeno 20 e una durata della malattia inferiore a tre anni. Ogni partecipante ha ricevuto quattro iniezioni intratecali di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo a intervalli di tre mesi — un protocollo progettato per verificare se un'esposizione prolungata alle MSC possa fornire un beneficio terapeutico cumulativo pur rimanendo tollerabile.

Gli endpoint primari si sono concentrati sulla sicurezza e sulla tollerabilità, valutando se la somministrazione ripetuta di cellule tramite puntura lombare produca eventi avversi gravi. Gli endpoint secondari hanno rilevato segnali di efficacia, tra cui i tassi di declino funzionale, le misure respiratorie e altri marcatori di progressione della malattia. Il design autologo — che utilizza le cellule dello stesso paziente — riduce il rischio di rigetto immunologico ed evita le problematiche etiche legate alle cellule di origine donatoriale.

Per i clinici, questo trial è rilevante perché affronta direttamente un ostacolo pratico alla terapia con MSC: l'incertezza legata al dosaggio ripetuto. Se quattro somministrazioni si dimostrano ben tollerate, ciò apre la strada a trial controllati randomizzati di dimensioni maggiori, con potenza statistica adeguata a rilevare un rallentamento significativo della progressione della malattia.

Le limitazioni sono importanti da considerare. Si tratta di uno studio in aperto, monocentrico e privo di braccio di controllo, il che rende impossibile attribuire qualsiasi stabilizzazione osservata al trattamento piuttosto che alla variazione naturale della malattia. Il campione ridotto di 20 pazienti limita la generalizzabilità dei risultati, e i dati completi — compresi quelli di efficacia — non risultano ancora pubblicati nella letteratura peer-reviewed sulla base delle informazioni disponibili.