Il farmaco antitumorale che mira a RAS riduce i tumori in oltre il 30% dei pazienti con cancro al polmone

Il carcinoma polmonare non a piccole cellule rimane il cancro più letale al mondo, e trattamenti efficaci per i pazienti i cui tumori presentano mutazioni RAS sono stati a lungo difficili da individuare. Un nuovo farmaco chiamato daraxonrasib, sviluppato da Revolution Medicines e noto anche come Rasonque, sta ora suscitando grande entusiasmo dopo che i dati preliminari dello studio hanno mostrato una riduzione del tumore in più del 30% dei pazienti con questo profilo mutazionale che avevano già fallito le terapie precedenti.

I risultati, pubblicati su Nature, si inseriscono nello slancio generato appena una settimana prima, quando daraxonrasib ha ricevuto una storica approvazione regolatoria statunitense per il cancro del pancreas in stadio avanzato — un'altra neoplasia RAS-dipendente con prognosi molto sfavorevole. I risultati conseguiti in rapida successione suggeriscono che il farmaco potrebbe avere un'utilità ampia in tutti i tipi di cancro definiti da mutazioni delle proteine della famiglia RAS, indipendentemente dal tessuto di origine.

Le proteine RAS funzionano come interruttori molecolari che controllano la crescita cellulare. Quando mutate, rimangono bloccate in posizione "on", alimentando una proliferazione tumorale incontrollata. Per decenni, RAS è stata considerata una proteina non farmacologicamente aggredibile, rendendo questa nuova classe di inibitori una svolta importante in oncologia. Daraxonrasib sembra bloccare direttamente queste proteine mutanti, offrendo un meccanismo mirato laddove la chemioterapia esercitava soltanto una forza indiscriminata.

È ora in corso un più ampio studio controllato randomizzato che confronta daraxonrasib testa a testa con la chemioterapia standard nei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule. Questi risultati saranno fondamentali per confermare l'efficacia, determinare i benefici sulla sopravvivenza e supportare un'approvazione regolatoria più ampia.

In altre notizie, la terapia genica GTX-102 di Ultragenyx per la sindrome di Angelman — una rara condizione neurologica che causa gravi disabilità dello sviluppo — non ha mostrato benefici rispetto a un trattamento sham in uno studio di Fase 3, nonostante i promettenti dati preliminari. Il fallimento ha implicazioni finanziarie per l'azienda e rappresenta una battuta d'arresto per le famiglie colpite. Per i lettori interessati alla longevità, la storia di daraxonrasib è quella di rilievo: colpire le radici molecolari dei tumori più letali rappresenta un progresso diretto nella scienza degli anni di vita in salute.