Nove segnalazioni di tumore sollevano interrogativi sulla sicurezza della terapia genica Zolgensma

Le segnalazioni di tumori dopo il trattamento con Zolgensma hanno sollevato interrogativi sulla sicurezza di questa terapia genica per l'atrofia muscolare spinale. Il trattamento fornisce una copia funzionante di un gene necessario per la sopravvivenza dei motoneuroni. Sebbene si rivolga a una malattia dell'infanzia, la preoccupazione è rilevante in modo più ampio per comprendere i rischi oncologici e il monitoraggio dei pazienti dopo terapie geniche che utilizzano sistemi di somministrazione simili.

Novartis ha dichiarato a MedPage Today di aver ricevuto nove segnalazioni di tumore tra i pazienti precedentemente trattati con Zolgensma dalla sua prima approvazione nel 2019. In due casi, i ricercatori hanno trovato evidenze che il DNA del veicolo virale di somministrazione del trattamento si era inserito nel DNA dei pazienti stessi. Secondo l'azienda, entrambi i pazienti sono stati curati e restano sotto osservazione, e le autorità regolatorie sono state informate.

Il timore principale è che il DNA del trattamento inserito possa alterare i normali meccanismi di controllo della crescita cellulare e contribuire alla comparsa di tumori. Tuttavia, rilevare tale inserzione non stabilisce automaticamente che abbia causato un determinato tumore. L'articolo descrive precedenti segnalazioni di tumori con risultati non conclusivi o con evidenze che suggeriscono una causa non correlata. Le informazioni per la prescrizione di Zolgensma riconoscono già un rischio teorico di tumore associato a questa inserzione di DNA.

Per le famiglie, la risposta pratica è discutere queste segnalazioni con lo specialista curante e chiedere se le raccomandazioni di monitoraggio siano cambiate. L'articolo non stabilisce un nuovo calendario di screening né raccomanda di evitare il trattamento. Le decisioni dovrebbero tenere conto della gravità dell'atrofia muscolare spinale, dei benefici attesi del trattamento e delle informazioni di sicurezza in evoluzione, anziché considerare un tumore segnalato come prova di un danno causato dal trattamento.

Restano non disponibili dettagli importanti, tra cui i tipi di tumore, i tempi di insorgenza, il numero totale di pazienti trattati e le analisi molecolari complete. Senza questi dati o un adeguato gruppo di confronto, nove segnalazioni non possono stabilire un tasso di incidenza né quantificare un eventuale rischio oncologico aggiuntivo. Le autorità regolatorie e le associazioni di pazienti stanno esaminando il segnale. Questa notizia fornisce un aggiornamento preliminare sulla sicurezza, non una valutazione causale definitiva.