Nuovo Farmaco Iniettabile Riduce il Colesterolo del 28% negli Adolescenti con Ipercolesterolemia Genetica

L'ipercolesterolemia familiare colpisce 1 persona su 250, causando livelli di colesterolo pericolosamente elevati dalla nascita e aumentando drasticamente il rischio di malattie cardiache. Un intervento precoce è fondamentale, ma i trattamenti attuali richiedono l'assunzione quotidiana di farmaci, il che può risultare difficile per gli adolescenti.

I ricercatori hanno condotto uno studio completo della durata di due anni su inclisiran, una terapia innovativa basata sull'RNA che prende di mira PCSK9, una proteina che regola la produzione di colesterolo. Lo studio ha coinvolto 141 adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni in 51 centri distribuiti in 26 paesi, tutti con ipercolesterolemia familiare confermata geneticamente e già in terapia con statine alla dose massima tollerata.

I partecipanti hanno ricevuto iniezioni di inclisiran o placebo ogni tre mesi inizialmente, poi ogni sei mesi. I risultati sono stati notevoli: inclisiran ha ridotto il colesterolo LDL del 28,5% rispetto al placebo a un anno, con riduzioni sostenute del 34% a due anni. Il trattamento è stato ben tollerato, con sole reazioni lievi nel sito di iniezione nel 16% dei pazienti e nessun evento avverso grave.

Questo rappresenta un cambio di paradigma nella gestione del colesterolo in età pediatrica. La frequenza ridotta delle somministrazioni potrebbe migliorare significativamente l'aderenza al trattamento rispetto ai farmaci assunti quotidianamente, mentre le sostanziali riduzioni del colesterolo potrebbero prevenire eventi cardiovascolari precoci. In un'ottica di ottimizzazione della longevità, questo dato sottolinea l'importanza critica di affrontare i fattori di rischio genetici nelle prime fasi della vita.

Tuttavia, i dati sulla sicurezza a lungo termine negli adolescenti rimangono limitati e il trattamento richiede una supervisione medica specialistica. La popolazione dello studio era prevalentemente di etnia bianca, il che limita la generalizzabilità dei risultati. Pur essendo promettente, inclisiran rappresenta uno strumento all'interno di una strategia complessiva di riduzione del rischio cardiovascolare che deve necessariamente includere interventi sullo stile di vita.