Mesoblast Potenzia la Terapia Cellulare con la Tecnologia CAR di Precisione per Contrastare l'Infiammazione

Mesoblast, l'azienda australiana di medicina rigenerativa che ha sviluppato Ryoncil — la prima terapia a cellule staminali mesenchimali (MSC) approvata dalla FDA negli Stati Uniti — ha acquisito una licenza esclusiva mondiale su una piattaforma tecnologica basata sul recettore chimerico dell'antigene (CAR). L'accordo, fondato su una ricerca di base della Mayo Clinic pubblicata su Nature Biomedical Engineering, è concepito per rendere le terapie a cellule viventi dell'azienda significativamente più precise nel targeting del tessuto malato.

Le MSC possiedono già una capacità naturale di migrare verso le aree di infiammazione e danno tissutale. Tuttavia, questo meccanismo di homing è imperfetto: i segnali possono essere deboli o diffusi, il che significa che le cellule terapeutiche potrebbero non raggiungere la destinazione prevista in numero sufficiente. La tecnologia CAR, nota soprattutto nell'immunoterapia oncologica, aggiunge alle cellule marcatori di riconoscimento ingegnerizzati, consentendo loro di identificare e legarsi a bersagli biologici specifici con una precisione molto maggiore. Mesoblast descrive questo come il passaggio da una bussola generica a un sistema GPS in tempo reale.

I principali obiettivi clinici immediati sono le malattie infiammatorie intestinali — tra cui la colite ulcerosa e il morbo di Crohn — e le condizioni autoimmuni come la nefrite lupica. Nel lupus, ad esempio, cellule che esprimono marcatori CD19 potrebbero modulare l'attività immunitaria disfunzionale e potenzialmente indurre la remissione, anziché limitarsi a una soppressione temporanea. Si tratta di patologie croniche resistenti ai trattamenti, nelle quali la precisione a livello cellulare potrebbe cambiare concretamente gli esiti clinici.

La tecnologia ha avuto origine in laboratori accademici, è stata poi sviluppata in una startup e ora è stata integrata nell'infrastruttura produttiva su scala industriale di Mesoblast. La Mayo Clinic continuerà a supportare la produzione GMP — un dettaglio cruciale, poiché la consistenza produttiva è spesso ciò che distingue le terapie cellulari promettenti da quelle clinicamente realizzabili.

Per i lettori interessati alla longevità, questo sviluppo è rilevante perché l'infiammazione cronica è uno dei principali motori dell'invecchiamento biologico e delle malattie legate all'età. Le terapie in grado di sopprimere con precisione l'infiammazione patologica senza una soppressione immunitaria generalizzata rappresentano un passo significativo verso il trattamento dei meccanismi alla base dell'inflammaging. I trial clinici sono ancora da condurre e nessun beneficio per i pazienti è stato ancora dimostrato con questa specifica piattaforma potenziata con CAR.