La terapia genica di Lilly riduce il colesterolo cattivo del 62% in uno studio preliminare

L'elevato livello di colesterolo LDL è uno dei fattori di rischio cardiovascolare più diffusi e letali a livello globale, e colpisce centinaia di milioni di persone che dipendono da farmaci quotidiani come le statine per gestirlo. La prospettiva di un singolo trattamento di gene-editing in grado di abbassare permanentemente LDL rappresenta un potenziale avanzamento rivoluzionario nella prevenzione cardiovascolare e nella medicina della longevità.

Eli Lilly ha comunicato i risultati della Fase 1, che mostrano come la sua terapia di gene-editing abbia ridotto il colesterolo LDL del 62% nei partecipanti alla sperimentazione. La terapia era stata originariamente sviluppata da Verve Therapeutics, acquisita da Lilly per 1 miliardo di dollari. È importante sottolineare che non sono stati osservati eventi avversi gravi correlati al trattamento — un traguardo significativo sul piano della sicurezza, considerando che Verve aveva precedentemente interrotto un candidato precedente a causa di problemi di sicurezza emersi nelle sperimentazioni sull'uomo.

Il meccanismo si basa sul base editing, una forma precisa di gene-editing che modifica il DNA per ridurre la produzione di colesterolo LDL da parte del fegato. A differenza dei tagli basati su CRISPR, il base editing apporta modifiche mirate a singole lettere del codice genetico, offrendo potenzialmente un profilo di sicurezza più netto. Una riduzione di LDL del 62%, se confermata nel tempo, eguaglierebbe o supererebbe gli interventi farmacologici più aggressivi attualmente disponibili.

Lilly prevede ora sperimentazioni di Fase 2, seguite dalle eventuali sperimentazioni di Fase 3 su migliaia di pazienti necessarie per ottenere l'approvazione regolatoria. Questo significa che la terapia è ancora lontana anni dalla disponibilità clinica. Inoltre, la durata a lungo termine della riduzione del colesterolo non è ancora stata stabilita, e la sicurezza su larga scala deve ancora essere confermata.

Separatamente, Lilly ha annunciato l'acquisizione di tre sviluppatori di vaccini — Curevo, LimmaTech Biologics e Vaccine Company — per un valore fino a 4 miliardi di dollari, ampliando la propria presenza nella prevenzione delle malattie infettive. Per i lettori interessati alla longevità, la terapia genica contro il colesterolo è lo sviluppo più immediatamente rilevante, poiché livelli cronicamente elevati di LDL accelerano l'aterosclerosi e rimangono un obiettivo primario per estendere gli anni di vita in salute.