Il farmaco di Coya per la SLA raggiunge 100 partecipanti arruolati nel trial mentre nuovi dati sui topi confermano lo stesso meccanismo immunitario

La SLA rimane una delle malattie neurodegenerative più devastanti, con una mortalità del 20–30% dei pazienti entro due anni dalla diagnosi e pochissimi trattamenti efficaci disponibili. Coya Therapeutics scommette che la chiave per cambiare questa traiettoria risieda nel sistema immunitario — in particolare nelle cellule T regolatorie, o Treg, che normalmente tengono sotto controllo la dannosa infiammazione cerebrale, ma che nei pazienti affetti da SLA non riescono a svolgere questa funzione.

Lo studio di Fase 2/3 ALSTARS dell'azienda ha appena superato un traguardo significativo: 100 pazienti arruolati su 120 previsti. La sperimentazione mette alla prova COYA 302, una combinazione di interleuchina-2 (IL-2) a basso dosaggio — che amplifica l'attività delle Treg — e CTLA-4 Ig, che sopprime le cellule immunitarie infiammatorie iperattive. I partecipanti sono randomizzati in tre gruppi per 24 settimane in cieco, con l'endpoint primario rappresentato dalla variazione sull'ALSFRS-R, una scala funzionale che valuta la capacità di camminare, parlare, deglutire e respirare. I risultati principali sono attesi per l'inizio del secondo trimestre del 2027, e il farmaco ha già ottenuto la designazione FDA Fast Track.

Una settimana prima dell'annuncio sull'arruolamento, Coya ha pubblicato i risultati preclinici di COYA 303, una combinazione correlata ma distinta, che abbina la stessa IL-2 a basso dosaggio a un agonista del recettore GLP-1 — la stessa classe di farmaci a cui appartiene Ozempic. Nei topi ingegnerizzati per manifestare una neuroinfiammazione cronica di bassa entità, ciascun agente ha mostrato effetti modesti se usato da solo, ma la combinazione ha ridotto due consolidati marcatori infiammatori nel sangue, aumentando al contempo diversi marcatori associati alle Treg. All'interno del tessuto cerebrale — sia nella corteccia che nell'ippocampo — la combinazione ha prodotto cambiamenti anti-infiammatori misurabili, superiori a quelli ottenuti con ciascun farmaco singolarmente.

La convergenza dei dati clinici e di laboratorio attorno a un unico meccanismo è degna di nota. Entrambi i programmi indicano la disregolazione immunitaria — in particolare la disfunzione delle Treg — come fattore trainante della neurodegenerazione: un modello interpretativo sostenuto in misura crescente sia nella SLA che in altre malattie cerebrali.

Le riserve rimangono significative. I risultati di COYA 303 provengono da modelli murini, non da esseri umani, e i modelli animali di neuroinfiammazione hanno un track record controverso nel predire il successo clinico. Lo studio ALSTARS è ancora in fase di arruolamento e i dati di efficacia non saranno disponibili prima del 2027. Fino ad allora, questi risultati rappresentano segnali promettenti, non ancora scoperte confermate.