Cancer ResearchDes cellules souches éditées par CRISPR protègent les cellules sanguines saines tout en attaquant la leucémie
Des chercheurs de l'Université de Washington ont utilisé CRISPR pour supprimer la protéine CD33 de cellules souches de donneurs avant de les transplanter chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë et de syndrome myélodysplasique. Le problème du traitement de ces cancers du sang agressifs est que les thérapies CAR-T ciblant les cellules cancéreuses détruisent également les cellules souches sanguines saines portant la même protéine. En modifiant les cellules du donneur pour qu'elles ne portent plus CD33, les cellules transplantées saines deviennent invisibles aux traitements ciblant CD33. Dans un essai clinique portant sur 30 patients répartis sur 15 sites aux États-Unis et au Canada, les cellules modifiées se sont greffées avec succès et semblent avoir protégé les cellules sanguines saines. Les résultats, publiés dans Nature Medicine, suggèrent que cette approche pourrait être combinée à une thérapie CAR-T ciblant CD33 lors de futurs essais cliniques, rendant potentiellement le traitement à la fois plus sûr et plus efficace pour des cancers qui disposent actuellement de très peu d'options après l'échec d'une transplantation.