Longevity & AgingDes cellules souches oculaires adultes restaurent la vision chez le rat et ouvrent la voie à des essais chez l'humain dans la DMLA sèche
La dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sèche touche environ 170 millions de personnes, et les traitements actuels se contentent de la ralentir, sans restaurer la vue. Des chercheurs décrivent l'ensemble des données précliniques qui sous-tendent un essai de phase 1/2a autorisé par la FDA, portant sur RPESC-RPE-4W, une thérapie cellulaire issue de cellules souches adultes de l'épithélium pigmentaire rétinien prélevées sur des yeux donnés. Fabriquées selon les bonnes pratiques de fabrication (GMP), les cellules ont satisfait aux critères de libération en matière d'identité, de pureté et d'activité (potency) pour l'ensemble des lignées de donneurs. Chez les rats Royal College of Surgeons, l'injection sous-rétinienne a produit une restauration durable de l'acuité visuelle jusqu'au jour 180 et a préservé temporairement les photorécepteurs. Chez des rats immunodéficients suivis pendant neuf mois, aucune tumeur ni aucun effet indésirable lié au produit n'a été observé, et les cellules humaines sont restées uniquement dans l'œil injecté. Ces travaux offrent une feuille de route pour le passage de la thérapie cellulaire à la clinique.
