Longevity & AgingStammzellen aus dem Auge Erwachsener stellen bei Ratten das Sehvermögen wieder her und ebnen den Weg für klinische Studien am Menschen zur trockenen AMD
Die trockene altersbedingte Makuladegeneration betrifft schätzungsweise 170 Millionen Menschen, und die derzeitigen Medikamente verlangsamen sie lediglich, ohne das Sehvermögen wiederherzustellen. Forschende beschreiben das präklinische Gesamtpaket hinter einer von der FDA zugelassenen Phase-1/2a-Studie zu RPESC-RPE-4W, einer Zelltherapie aus adulten Stammzellen des retinalen Pigmentepithels, die aus gespendeten Augen gewonnen werden. Bei der Herstellung nach GMP erfüllten die Zellen über mehrere Spenderlinien hinweg die Freigabekriterien für Identität, Reinheit und Wirksamkeit. Bei Ratten vom Stamm Royal College of Surgeons führte die subretinale Injektion zu einer dauerhaften Wiederherstellung der Sehschärfe bis Tag 180 und schützte die Photorezeptoren vorübergehend. Bei immundefizienten Ratten, die neun Monate lang beobachtet wurden, traten weder Tumoren noch produktbezogene unerwünschte Befunde auf, und die menschlichen Zellen blieben ausschließlich im injizierten Auge. Die Arbeit liefert eine Roadmap für die Übertragung von Zelltherapien in die klinische Praxis.