Longevity & AgingUne thérapie génique en dose unique réduit le LDL cholestérol de 68 % dans une étude sur les primates
Une seule injection d'une thérapie expérimentale à base de CRISPR appelée STX-1150 a réduit le LDL cholestérol jusqu'à 68 % et une protéine clé de régulation du cholestérol jusqu'à 90 % chez des primates non humains. Fait remarquable, même la dose la plus faible a maintenu une réduction du LDL supérieure à 50 % pendant plus de 22 mois, avec des effets toujours en cours. Contrairement à l'édition génique traditionnelle, cette approche inactive des gènes sans modifier l'ADN de façon permanente, en ciblant le foie via des nanoparticules lipidiques. La thérapie n'a montré aucun effet hors-cible significatif ni toxicité hépatique lors des tests précliniques. Un premier essai de Phase 1 chez l'humain est désormais en cours de recrutement en Australie, avec des sites prévus en Nouvelle-Zélande. Pour les millions de personnes exposées aux maladies cardiovasculaires liées à un LDL élevé, un traitement durable en dose unique pourrait changer la donne par rapport aux statines quotidiennes ou aux injections bimensuelles.
