Longevity & AgingLe luspatercept aide environ la moitié des patients atteints de SMD de risque faible, dépendants des transfusions, à ne plus avoir besoin de transfusions
L'anémie est le principal problème des syndromes myélodysplasiques de risque faible (SMD-RF), et de nombreux patients finissent par dépendre des transfusions de globules rouges. Cette première méta-analyse du luspatercept a regroupé 20 essais et cohortes en vie réelle, couvrant 3 455 patients. Environ 50 % ont atteint l'indépendance transfusionnelle (IT) de 8 semaines. Les taux étaient plus élevés chez les patients présentant des sidéroblastes en couronne (RS+, environ 58 % contre 43 % sans) et chez ceux ayant une faible charge transfusionnelle (environ 73 % contre 39 % avec une charge élevée). L'IT est retombée à environ 36 % à 24 semaines, et environ 51 % ont obtenu une amélioration hématologique érythroïde. Les effets indésirables les plus fréquents étaient les œdèmes périphériques, la diarrhée, les douleurs dorsales et la fatigue. Les événements indésirables graves étaient estimés, en données groupées, à 28 %. L'hétérogénéité entre les études était très élevée ; les estimations sont donc approximatives.