Longevity & AgingLe médicament expérimental Z-Basivarsen démontre des gains durables en force et en fonction dans la dystrophie myotonique
La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie musculaire génétique progressive pour laquelle aucun traitement modificateur de la maladie n'a encore été approuvé. De nouvelles données issues de l'essai ACHIEVE suggèrent que le z-basivarsen, un médicament antisens expérimental, améliore significativement la fonction musculaire et la force chez les adultes atteints de DM1. Sur une période de 12 mois, 26 patients ont présenté des réductions durables de la myotonie de la main, de meilleures performances au test assis-debout et des scores de force musculaire améliorés par rapport à des patients non traités suivant l'évolution naturelle de la maladie. Le médicament agit en ciblant l'accumulation d'ARN toxique causée par une mutation du gène *DMPK* qui perturbe la production normale de protéines dans le muscle. Le profil de sécurité semble acceptable, sans événement indésirable grave lié au traitement. Bien qu'encore en phase précoce d'essai clinique, ces résultats représentent une avancée potentiellement significative vers le premier traitement modificateur de la maladie pour une affection qui prive typiquement les adultes dans la fleur de l'âge du contrôle musculaire et de leur autonomie fonctionnelle.
