Longevity & AgingPremier patient atteint de la maladie de Parkinson à recevoir un médicament qui élimine les mitochondries endommagées
Mission Therapeutics a administré la première dose à un premier patient dans un essai de phase 1b portant sur le MTX325, un médicament oral, capable de traverser la barrière hémato-encéphalique, qui bloque l'USP30, une enzyme qui ralentit l'élimination des mitochondries endommagées. Les mitochondries sont les centrales énergétiques de la cellule, et les cellules éliminent celles qui sont défectueuses grâce à un processus de nettoyage appelé mitophagie. En relâchant ce frein, le médicament vise à aider les neurones à rester en bonne santé, à réduire l'inflammation et, peut-être, à ralentir la maladie de Parkinson. L'essai recrutera 36 personnes atteintes d'une forme légère à modérée de la maladie de Parkinson au Royaume-Uni, en Europe et en Australie. Il est conçu pour tester la preuve de mécanisme, c'est-à-dire vérifier si le médicament fait chez l'humain ce qu'il a fait chez la souris, à l'aide de biomarqueurs, d'imagerie et de mesures de sécurité, plutôt qu'en évaluant le soulagement des symptômes. Les résultats sont attendus fin 2027. Comme le déclin mitochondrial est lié au vieillissement, cette approche pourrait aussi être testée dans d'autres maladies liées à l'âge. Nous en sommes encore à un stade très précoce.
