Longevity & AgingLa FDA approuve le premier médicament contre le déficit en MCT8 contournant le transporteur thyroïdien défaillant
La FDA a approuvé Emcitate (tiratricol) comme premier traitement du déficit en MCT8, une maladie génétique rare liée au chromosome X touchant principalement les hommes. Cette affection empêche l'hormone thyroïdienne d'atteindre le cerveau, provoquant une déficience intellectuelle, l'incapacité à marcher ou à parler, ainsi que des complications cardiovasculaires et métaboliques sévères. Le tiratricol agit en pénétrant dans les cellules sans recourir au transporteur MCT8 défaillant, ce qui permet de réduire l'excès d'hormone thyroïdienne dans le sang. Deux études cliniques, dont un essai contrôlé randomisé, ont démontré une diminution des taux d'hormone thyroïdienne ainsi qu'une amélioration de la fréquence cardiaque et de la pression artérielle. Le médicament est pris une fois par jour sous forme de suspension liquide, accessible même aux patients présentant des difficultés à avaler.
