Un médicament anticancéreux ciblant RAS réduit les tumeurs chez plus de 30 % des patients atteints d'un cancer du poumon

Le cancer du poumon non à petites cellules demeure le cancer le plus meurtrier au monde, et des traitements efficaces pour les patients dont les tumeurs présentent des mutations RAS ont longtemps été difficiles à trouver. Un nouveau médicament appelé daraxonrasib, développé par Revolution Medicines et également connu sous le nom de Rasonque, suscite désormais un enthousiasme considérable après que des données préliminaires d'essai ont montré qu'il réduisait les tumeurs chez plus de 30 % des patients porteurs de ce profil de mutation qui avaient déjà échoué à des thérapies antérieures.

Ces résultats, publiés dans Nature, s'inscrivent dans la dynamique créée une semaine seulement auparavant, lorsque daraxonrasib a reçu une approbation réglementaire américaine historique pour le cancer du pancréas avancé — une autre malignité pilotée par RAS avec des pronostics très sombres. Ces résultats consécutifs suggèrent que le médicament pourrait avoir une utilité large dans plusieurs types de cancers définis par des mutations des protéines de la famille RAS, plutôt que par le tissu d'origine.

Les protéines RAS agissent comme des interrupteurs moléculaires contrôlant la croissance cellulaire. Lorsqu'elles sont mutées, elles se retrouvent bloquées en position « activée », alimentant une prolifération tumorale incontrôlée. Pendant des décennies, RAS a été considéré comme impossible à cibler médicalement, faisant de cette nouvelle classe d'inhibiteurs une avancée majeure en oncologie. Daraxonrasib semble bloquer directement ces protéines mutantes, offrant un mécanisme ciblé là où la chimiothérapie ne proposait qu'une action à large spectre.

Un essai contrôlé randomisé de plus grande envergure est désormais en cours, comparant daraxonrasib en tête-à-tête avec la chimiothérapie standard chez des patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules. Ces résultats seront déterminants pour confirmer l'efficacité, établir les bénéfices sur la survie et soutenir une approbation réglementaire plus large.

Par ailleurs, la thérapie génique GTX-102 d'Ultragenyx pour le syndrome d'Angelman — une affection neurologique rare entraînant un handicap développemental sévère — n'a pas réussi à démontrer un bénéfice supérieur à un traitement factice lors d'un essai de Phase 3, malgré des données préliminaires prometteuses. Cet échec a des implications financières pour l'entreprise et constitue un revers pour les familles concernées. Pour les lecteurs axés sur la longévité, l'histoire de daraxonrasib est la grande nouvelle : cibler les racines moléculaires des cancers les plus mortels représente une avancée directe dans la science de l'espérance de vie en bonne santé.