Nanoscope fait progresser la thérapie génique contre la perte de vision liée à l'âge avec un dépôt auprès de la FDA et des plans de phase 3

La dégénérescence maculaire liée à l'âge et la rétinite pigmentaire comptent parmi les causes les plus fréquentes de perte sévère de la vision chez les personnes âgées, les privant de leur autonomie et de leur qualité de vie. Nanoscope Therapeutics présente actuellement des données clés issues de ses programmes de thérapie génique lors de deux grands congrès d'ophtalmologie à Vienne, signalant que des traitements efficaces et durables pour ces affections pourraient se rapprocher de la réalité clinique.

Le produit phare de la société, MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec), est une thérapie optogénétique intravitréenne conçue pour l'atrophie géographique, la forme avancée de la dégénérescence maculaire liée à l'âge de type sec. À la suite des résultats positifs de l'essai RESTORE de phase 2b/3, la FDA a accepté et enregistré une demande de licence biologique — une étape réglementaire significative indiquant que l'agence considère le dossier comme complet et susceptible d'être examiné. Fait notable, MOGENRY ne nécessite ni test génétique, ni chirurgie invasive, ni administration répétée, et s'intègre aux flux de travail existants des cabinets de rétinologie, ce qui réduit les obstacles à une adoption à grande échelle.

Le second programme, MCO-010, cible la rétinite pigmentaire, une maladie héréditaire dégénérative entraînant une cécité nocturne progressive et un rétrécissement du champ visuel. Des données à quatre ans issues de l'étude d'extension REMAIN seront présentées, montrant une amélioration durable de la vision — un résultat remarquable compte tenu de la nature chronique et progressive de la maladie. Des données prometteuses de phase 2 issues de l'étude STARLIGHT ont déjà été rapportées, et un essai de phase 3 à visée enregistrement est prévu pour 2026.

Pour les lecteurs intéressés par la longévité, la préservation des fonctions sensorielles — et en particulier de la vision — est directement liée à l'autonomie physique, à l'engagement cognitif et à l'espérance de vie en bonne santé globale au cours des dernières années de vie. La perte de vision accélère l'isolement social, le déclin cognitif et le risque de chutes chez les personnes âgées, ce qui rend ces thérapies hautement pertinentes bien au-delà du seul domaine de l'ophtalmologie.

Des réserves s'imposent : les données sont présentées lors d'un congrès, et la publication intégrale avec comité de lecture de l'ensemble des résultats est en attente. L'approbation par la FDA n'est pas garantie, et l'innocuité à long terme dans des populations plus larges reste à établir.