La thérapie cellulaire à base de macrophages pourrait atteindre les patients en phase terminale de maladie hépatique près de chez eux

La maladie hépatique en phase terminale est l'une des affections les plus mortelles aux États-Unis, avec plus de 500 000 Américains actuellement touchés et des projections atteignant 600 000 d'ici 2040. Dès qu'un patient connaît son premier épisode grave de décompensation — un effondrement de la fonction hépatique — la survie médiane chute à environ deux ans, puis à neuf mois après une deuxième crise. Seulement 5 % de ces patients bénéficient d'une transplantation hépatique, laissant la grande majorité prise en charge dans des structures de soins de proximité sans accès aux thérapies avancées.

Resolution Therapeutics, une biotech issue de l'Université d'Édimbourg, développe RTX001 dans le cadre de ce qu'elle appelle la Thérapie par Macrophages Régénératifs. Les macrophages sont des cellules immunitaires qui alternent normalement entre l'élimination des tissus endommagés par l'inflammation et la promotion de la guérison et de la régénération. RTX001 reprogramme ces cellules pour mettre l'accent sur leur fonction régénérative, avec pour objectif de réactiver les propres mécanismes de réparation du foie de l'intérieur, plutôt que de compenser la perte de fonction par un médicament externe.

Les données précoces de sécurité pour RTX001 n'ont pas soulevé de préoccupations majeures. Point crucial, la thérapie est administrée par perfusion IV standard en doses répétées et ne nécessite ni préconditionnement de type chimiothérapie, ni surveillance hospitalière prolongée — des obstacles qui ont historiquement cantonné les thérapies cellulaires à un petit nombre de centres hautement spécialisés.

Pour résoudre le problème d'accès, Resolution s'est associée à Blood Centers of America, le plus grand réseau d'approvisionnement en sang du pays. BCA exploite plus de 400 machines d'aphérèse dans plus de 100 sites répartis dans 43 États et dispose des infrastructures de salle blanche et de cryoconservation nécessaires à la collecte, au traitement et au stockage des thérapies cellulaires avancées. Ce réseau pourrait permettre aux patients de recevoir RTX001 près de chez eux, avec leurs médecins habituels.

Ce partenariat en est encore à la phase de construction des infrastructures plutôt qu'à celle d'une étape clinique décisive, et RTX001 n'a pas encore achevé les essais en phase avancée. Néanmoins, associer une thérapie régénérative au mécanisme d'action novateur à un réseau de distribution national permet de lever deux des obstacles les plus importants — biologique et logistique — qui font depuis longtemps de l'insuffisance hépatique l'un des problèmes les plus difficiles à résoudre en médecine.