L'ISTH met à jour ses recommandations de traitement du PTT en soutenant l'ADAMTS-13 recombinant
La mise à jour 2025 des recommandations de l'ISTH élève le ADAMTS-13 recombinant au rang de thérapie préférentielle pour le PTT congénital, tout en maintenant les recommandations antérieures concernant le PTT immunitaire.
Résumé
L'International Society on Thrombosis and Haemostasis a publié en 2025 une mise à jour ciblée de ses lignes directrices de 2020 sur le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT). Pour le PTT congénital (PTTc) en rémission, une nouvelle recommandation forte soutient l'utilisation de l'ADAMTS-13 recombinant plutôt que du plasma frais congelé, étayée par des preuves de certitude modérée. Lorsque l'ADAMTS-13 recombinant n'est pas disponible, le plasma frais congelé reste préférable à une approche attentiste, bien que les preuves soient de très faible certitude. Pour le PTT immunitaire (PTTi), le panel a examiné de nouvelles données sur le caplacizumab associé aux échanges plasmatiques, aux corticostéroïdes et au rituximab, mais n'a trouvé aucune raison de modifier les recommandations existantes. Ces mises à jour ont été élaborées par un panel multidisciplinaire utilisant l'approche GRADE, en mettant l'accent sur une prise de décision partagée tenant compte des bénéfices, des risques et de la charge des soins pour chaque patient.
Résumé détaillé
Thrombotic thrombocytopenic purpura est un trouble sanguin rare et potentiellement fatal causé par une activité d'ADAMTS-13 sévèrement déficiente — soit par destruction auto-immune (iTTP), soit par mutations héréditaires (cTTP). Un traitement rapide et fondé sur les preuves est essentiel pour prévenir les lésions organiques et le décès, ce qui rend la mise à jour des recommandations cliniques indispensable à mesure que de nouvelles thérapies voient le jour.
En mars 2024, l'ISTH a réuni un panel multidisciplinaire — comprenant des hématologues, des réanimateurs, des néphrologues, des anatomopathologistes et des représentants de patients — afin d'évaluer les nouvelles données probantes et de mettre à jour ses recommandations de 2020 sur la prise en charge du TTP. Le panel a appliqué la GRADE méthodologie pour évaluer systématiquement les études et formuler des recommandations concernant les deux sous-types de TTP.
La modification la plus significative concerne le cTTP : une nouvelle recommandation forte soutient désormais le recours au remplacement par ADAMTS-13 recombinant plutôt qu'au plasma frais congelé chez les patients en rémission, sur la base de preuves de certitude modérée. L'ADAMTS-13 recombinant offre un profil bénéfice-risque plus favorable, en évitant les risques associés au plasma tels que les réactions transfusionnelles et les infections. Dans les contextes où l'ADAMTS-13 recombinant est inaccessible, le plasma frais congelé est toujours recommandé de façon conditionnelle plutôt que la surveillance simple, bien que cette recommandation repose sur des preuves de très faible certitude.
Pour l'iTTP, le panel a examiné les publications récentes soutenant l'efficacité thérapeutique, le bénéfice potentiel sur la survie et le profil de coût du caplacizumab ajouté à la triple thérapie standard (échanges plasmatiques, corticostéroïdes, rituximab). Malgré ces nouvelles données, le panel a conclu que les recommandations existantes de 2020 demeuraient appropriées sans révision. Des modifications mineures ont été apportées aux déclarations de bonne pratique concernant l'utilisation concomitante d'agents antithrombotiques.
Ces mises à jour confirment l'évolution vers des stratégies ciblées de remplacement enzymatique dans le TTP héréditaire, tout en maintenant une position prudente et ancrée dans les preuves concernant la prise en charge de l'iTTP. Les cliniciens devraient intégrer les préférences des patients, les contraintes d'accès et la prise de décision partagée dans la planification du traitement.
Principales conclusions
- Strong new recommendation: recombinant ADAMTS-13 preferred over fresh frozen plasma for cTTP in remission.
- Fresh frozen plasma still conditionally recommended over watch-and-wait for cTTP when recombinant ADAMTS-13 is unavailable.
- No changes made to 2020 iTTP recommendations despite new caplacizumab efficacy and survival data.
- GRADE methodology applied; cTTP recombinant ADAMTS-13 recommendation supported by moderate-certainty evidence.
- Shared decision-making emphasized, factoring in benefits, harms, and burden of care for each patient.
Méthodologie
Un groupe de travail multidisciplinaire de l'ISTH, constitué en mars 2024, a procédé à une revue systématique de la littérature émergente sur le PTT en utilisant le cadre GRADE pour évaluer la certitude des preuves et formuler des recommandations actualisées. Le groupe comprenait des cliniciens de diverses spécialités ainsi que des représentants des patients afin de garantir une perspective élargie. Les recommandations ont été classées comme fortes ou conditionnelles en fonction de la qualité des preuves, des bénéfices et des valeurs des patients.
Limites de l'étude
La recommandation relative au plasma frais congelé dans la cTTP repose sur des preuves d'un niveau de certitude très faible, ce qui limite la confiance dans cette recommandation spécifique. La décision du comité de ne pas mettre à jour les recommandations relatives à l'iTTP risque de ne pas refléter l'adoption du caplacizumab dans la pratique clinique réelle, à mesure que de nouvelles données sur son efficacité s'accumulent. Plusieurs membres du comité ont déclaré des liens financiers avec des fabricants de thérapies concernées, ce qui soulève des considérations potentielles de conflit d'intérêts.
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