Longevity & AgingPrüfpräparat Z-Basivarsen zeigt anhaltende Kraft- und Funktionsverbesserungen bei Myotoner Dystrophie
Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) ist eine progrediente genetische Muskelerkrankung, für die bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung existiert. Neue Daten aus der ACHIEVE-Studie deuten darauf hin, dass z-Basivarsen, ein experimenteller Antisense-Wirkstoff, die Muskelfunktion und -kraft bei Erwachsenen mit DM1 deutlich verbessert. Über einen Zeitraum von 12 Monaten zeigten 26 Patientinnen und Patienten anhaltende Reduktionen der Handmyotonie, eine verbesserte Leistung beim Aufstehen aus dem Sitzen sowie bessere Muskelkraftwerte im Vergleich zu unbehandelten Patientinnen und Patienten, die den natürlichen Krankheitsverlauf durchliefen. Der Wirkstoff greift an toxischen RNA-Ansammlungen an, die durch eine Mutation im *DMPK*-Gen verursacht werden und die normale Proteinproduktion in der Muskulatur stören. Das Sicherheitsprofil erschien akzeptabel; es wurden keine schwerwiegenden arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignisse berichtet. Obwohl sich die Studie noch in einer frühen Phase befindet, stellen diese Ergebnisse einen potenziell bedeutsamen Schritt in Richtung einer ersten krankheitsmodifizierenden Therapie für eine Erkrankung dar, die Betroffene typischerweise in der Blüte ihres Lebens um die Kontrolle über ihre Muskulatur und ihre funktionelle Selbstständigkeit bringt.
