Longevity & AgingErster Parkinson-Patient erhält Medikament, das beschädigte Mitochondrien beseitigt
Mission Therapeutics hat den ersten Patienten in einer Phase-1b-Studie mit MTX325 behandelt, einem oral einnehmbaren, hirngängigen Wirkstoff, der USP30 hemmt – ein Enzym, das den Abbau geschädigter Mitochondrien verlangsamt. Mitochondrien sind die Kraftwerke der Zelle, und Zellen entfernen defekte Mitochondrien durch einen Reinigungsprozess namens Mitophagie. Indem der Wirkstoff diese Bremse löst, soll er dazu beitragen, dass Neuronen gesund bleiben, Entzündungen verringert werden und möglicherweise das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit verlangsamt wird. An der Studie sollen 36 Menschen mit leichter bis mittelschwerer Parkinson-Krankheit im Vereinigten Königreich, in Europa und in Australien teilnehmen. Sie ist darauf ausgelegt, den Wirkmechanismus nachzuweisen („Proof of Mechanism"), also zu prüfen, ob der Wirkstoff beim Menschen das bewirkt, was er bei Mäusen gezeigt hat. Dafür werden Biomarker, bildgebende Verfahren und Sicherheitsmessungen herangezogen, nicht die Linderung von Symptomen. Mit einer Datenauswertung wird Ende 2027 gerechnet. Da der Rückgang der mitochondrialen Funktion mit dem Altern zusammenhängt, könnte der Ansatz auch bei anderen altersbedingten Erkrankungen getestet werden. Es ist noch sehr früh.