Longevity & AgingFDA genehmigt erstes Medikament gegen MCT8-Defizienz, das den defekten Schilddrüsentransporter umgeht
Die FDA hat Emcitate (Tiratricol) als erste Behandlung für MCT8-Defizienz zugelassen – eine seltene X-chromosomal-gebundene Erbkrankheit, die vor allem Männer betrifft. Die Erkrankung verhindert, dass Schilddrüsenhormone das Gehirn erreichen, was zu geistiger Behinderung, der Unfähigkeit zu gehen oder zu sprechen sowie zu schwerwiegendem kardiovaskulären und metabolischen Stress führt. Tiratricol wirkt, indem es Zellen ohne den defekten MCT8-Transporter erreicht und überschüssige Schilddrüsenhormone im Blutkreislauf senkt. Zwei klinische Studien, darunter eine randomisierte kontrollierte Studie, zeigten eine Reduktion der Schilddrüsenhormonspiegel sowie Verbesserungen bei Herzfrequenz und Blutdruck. Das Medikament wird einmal täglich als flüssige Suspension eingenommen und ist auch für Patienten mit Schluckbeschwerden zugänglich.
