Longevity & AgingEpigenetische Reprogrammierung als Gentherapie: erste Verbesserungen des Sehvermögens in der ersten Glaukom-Studie am Menschen
Life Biosciences hat Zwischendaten der ersten Studie am Menschen zur partiellen epigenetischen Reprogrammierung veröffentlicht. Bei der Therapie ER-100 wird eine einmalige Injektion ins Auge verabreicht, die drei Reprogrammierungsgene (OCT4, SOX2 und KLF4, bekannt als OSK) einbringt. Täglich eingenommene Doxycyclin-Tabletten schalten die Gene für 56 Tage ein. Drei Personen mit Offenwinkelglaukom, einer der häufigsten Ursachen für Erblindung bei älteren Erwachsenen, erhielten die niedrigste Dosis. Die Behandlung wurde gut vertragen, es traten weder dosislimitierende Toxizitäten noch schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auf. Bei zwei der drei Teilnehmenden verbesserten sich die Gesichtsfeldwerte an Tag 56. Die Sicherheitsgutachter gaben grünes Licht, die Studie mit einer höheren Dosis fortzusetzen. Es handelt sich um eine kleine, offene Phase-1-Sicherheitsstudie, daher sind die Hinweise auf eine Verbesserung des Sehvermögens vorläufig und könnten auf Zufall oder andere Faktoren zurückgehen. Dennoch ist es der erste Test beim Menschen für eine Idee, die lange an Tieren erforscht wurde: die altersbedingten epigenetischen Veränderungen, die Zellen schädigen, zurückzusetzen und so möglicherweise Funktionen wiederherzustellen, die als dauerhaft verloren galten.
