Cancer ResearchCRISPR-editierte Stammzellen schützen gesunde Blutzellen und bekämpfen gleichzeitig Leukämie
Forscher der Washington University nutzten CRISPR, um das Protein CD33 aus Spenderstammzellen zu entfernen, bevor diese Patienten mit akuter myeloischer Leukämie und myelodysplastischem Syndrom transplantiert wurden. Das Problem bei der Behandlung dieser aggressiven Blutkrebsarten besteht darin, dass CAR-T-Therapien, die auf Krebszellen abzielen, gleichzeitig gesunde Blutstammzellen zerstören, die dasselbe Protein tragen. Durch die Bearbeitung der Spenderzellen, sodass ihnen CD33 fehlt, werden die transplantierten gesunden Zellen für CD33-gerichtete Behandlungen unsichtbar. In einer klinischen Studie mit 30 Patienten an 15 Standorten in den USA und Kanada wurden die editierten Zellen erfolgreich eingebaut und schienen gesunde Blutzellen zu schützen. Die in Nature Medicine veröffentlichten Ergebnisse legen nahe, dass dieser Ansatz in zukünftigen Studien mit einer CD33-gerichteten CAR-T-Therapie kombiniert werden könnte, was die Behandlung bei Krebserkrankungen, für die nach einem Transplantationsversagen derzeit nur sehr begrenzte Optionen bestehen, potenziell sicherer und wirksamer machen würde.
